Gesellschaft verfolgt ausschließlich und unmittelbar gemeinnützige Zwecke im Sinne des Abschnitts "Steuerbegünstigte Zwecke" der Abgabenordnung. Zweck der Gesellschaft ist die Förderung des öffentlichen Gesundheitswesens, insbesondere die Erforschung von Wesen, Diagnostik und Therapie von Tumor- und Blutkrankheiten des Kindes- und Jugendalters sowie die Verbesserung der erforderlichen Strukturen. Die Maßnahmen sollen den behandelnden Ärzten zur Vorgabe eines optimalen Behandlungswegs zur Therapie von Tumor- und Blutkrankheiten bei Kindern dienen. Aufgabe der Körperschaft ist es vor allem, Bedingungen dafür zu schaffen, dass bundesweit Therapieoptimierungsstudien organisiert werden können, in deren Rahmen die Behandlung von Tumor- und Blutkrankheiten bei Kindern und Jugendlichen erfolgt. Diese Bedingungen werden u.a. insbesondere dadurch geschaffen, dass ein gemeinsames zentrales Datenmanagement etabliert wird, welches das Implementieren und Testen der Umsetzung von akademischen klinischen Prüfungen nach dem Arzneimittelgesetz und Registern, technischen Support, die Benutzerverwaltung, sowie weitere Aufgaben, die im Rahmen der elektronischen Datenerfassung (EDC) mit geeigneten validierten Systemen anfallen, zentral durch die Gesellschaft übernommen werden. Die Erfüllung dieses Zweckes erfolgt unter Einhaltung eines Qualitätsmanagementsystems und unter Berücksichtigung bestehender Datenschutzgesetze und weiterer gesetzlicher Vorgaben (z.B. der guten klinischen Praxis). Damit wird die Grundlage geschaffen, dass alle wissenschaftlichen Erkenntnisse, die im Rahmen der geleisteten Forschung erzielt werden, der Öffentlichkeit in geeigneter Form zugänglich gemacht werden. Darüber hinaus fördert die Gesellschaft die Fort- und Weiterbildung aller Berufsgruppen, die an der Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit seltenen oder chronischen Erkrankungen beteiligt sind. Dieser Zweck wird durch die Organisation und eigenständige Durchführung von Tagungen, Kongressen, Seminaren, speziellen Fortbildungseinheiten und die Erarbeitung entsprechender Curricula sowie der Vergabe von Stipendien an NachwuchswissenschaftlerInnen erfüllt. Daneben ist Zweck der Gesellschaft auch die ideelle und finanzielle Förderung der Wissenschaft und Forschung sowie der Förderung der Bildung durch eine andere steuerbegünstigte Körperschaft oder Körperschaft des öffentlichen Rechts im Sinne des § 58 Nr. 1 AO. Die Förderung der vorgenannten Körperschaften wird insbesondere verwirklicht durch Beschaffung von Mitteln sowie durch Veranstaltungen, die der ideellen Werbung für die geförderten Zwecke dienen.
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